好消息！首款国产长效重组凝血因子VIII(FRSW107) 儿童III期临床试验研究者会议于福建泉州顺利召开
2023-09-29 18:25:30
2023年9月21日，由江苏晟斯生物制药有限公司（以下简称“江苏晟斯”）申办的“评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在经治重型血友病A儿童患者中有效性和安全性的开放、多中心Ⅲ期临床研究”项目研究者会议于福建泉州顺利召开，正式启动FRSW107用于12岁以下儿童重型血友病A患者的III期临床试验。试验牵头单位首都医科大学附属北京儿童医院与其他13家研究单位共同参加了此次研究者会议，多位专家就本临床试验的顺利实施提出了建议，现场讨论气氛热烈。本临床试验主要研究者，首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授指出，注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）作为首款国产长效重组凝血因子VIII，其儿童I期临床试验结果显示在50IU/kg剂量下，72h内受试者均未发生出血，且谷浓度能维持在1%及以上，在III期临床试验中的每3天一次预防给药，对减少患儿出血及减轻患儿的静脉负荷有重要临床意义。相信本临床试验的顺利开展，以及儿童适应症的顺利获批，将为血友病医生、患儿及其家属带来疗效更佳、依从性更好的血友病药物选择。2023年9月21日，由江苏晟斯生物制药有限公司（以下简称“江苏晟斯”）申办的“评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在经治重型血友病A儿童患者中有效性和安全性的开放、多中心Ⅲ期临床研究”项目研究者会议于福建泉州顺利召开，正式启动FRSW107用于12岁以下儿童重型血友病A患者的III期临床试验。血友病（Hemophilia）是一种由凝血因子缺乏而导致的出血性疾病，包括血友病 A（FⅧ缺乏）和血友病B（FⅨ缺乏）。呈X连锁隐性遗传，由女性传递，男性发病，女性患者极为罕见。具体临床表现为出血、血肿压迫性症状，治疗方式主要为定期或在患者出血必要时给予含凝血因子VIII的制剂如新鲜全血、新鲜血浆、冷沉淀、凝血因子制剂及非因子或者物理治疗等。注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107制剂）为 “江苏晟斯”自主研发的、拥有独特的专利结构设计，能有效延长半衰期，可实现3天一次给药或一周两次给药。“FRSW107制剂”采用“双头同源二聚Fc融合技术”，BDD的重组人凝血因子VIII与人IgG2亚型的 Fc片段的融合蛋白，以提高 FVIII的半衰期，拥有多国专利、体内长效性、蛋白稳定性高、制备成本低等优势。 江苏晟斯的FRSW107不仅可以有效降低患者用药频率，减少血友病A患者药物注射的时间和痛苦，而且可以较长时间维持体内较高的FVIII水平，极大降低自发出血次数，显著提升病人的生活质量和品质，更可以提高对关节等部位的保护，大幅降低患者生命周期内的残疾发生率，使血友病A患者生命状态更加积极活跃，回归正常的生活。充分满足患者对产品的需求，增加病人治疗依从性，降低患者家庭和社会的经济负担，具有极为重大的社会意义。
